本レポートでは、オーファンドラッグ市場が製薬業界にもたらした最近の動向と機会について説明しています。また、オーファンドラッグの開発に携わる企業による、進化する市場戦略の現状と進行中の臨床研究に関連する情報について詳しく説明しています。さらに、それぞれの承認機関によってオーファンドラッグとして指定された医薬品に関する情報を、臨床の独自性と特許情報に関する排他的な洞察とともに共有しています。商業情報に加えて、現在の市場を確立するために試みられた努力についての深い洞察をもたらします。
オーファンドラッグ市場は、生命にかかわる疾患であるため、最近、治療薬市場として有望視されています。FDAおよびEMAは、米国での症例が20万人未満、EU全体では1万人につき5人以下である症例に対する薬剤をオーファンドラッグとして指定しました。以前、これらの医薬品開発とマーケティングはそれほど収益性が高いとは考えられていなかったため、オーファンドラッグセグメントは大手製薬会社から見落とされていました。オーファンドラッグに関連する研究開発活動の大部分は小規模製薬会社によって行われ、オーファンドラッグの25％未満が大企業によって研究開発されていました。
1983年に米国のオーファンドラッグ法が制定され、1991年にシンガポールで、1993年に日本で、1997年にオーストラリアで、そして2000年に欧州連合によって同様の法律が制定された結果、以前は製薬業界の利害関係者によって無視されてた複数のオーファンドラッグ市場の展望が急速に変化しました。オーファンドラッグの研究開発を支持する構造化された規制および政策の枠組みにより、世界的なオーファンドラッグ市場の開発に必要な推進力が生まれました。これらの法律により、さまざまな金銭的インセンティブ、市場独占権、特許保護、高額の割り当て、政府の助成金が許可され、オーファンドラッグセグメントへの大手製薬会社の参入に有利な経済環境がもたらされました。
中規模および大規模製薬会社の参入は、オーファンドラッグに関連する臨床研究活動のスピードアップに役立ちました。臨床試験の数は、過去10年間で大幅に増加し、21世紀初頭の数百の試験と比較して、500を超えました。現在、400以上のオーファンドラッグが上市されており、1000近くの薬剤が臨床試験中です。希少疾患を対象とした臨床試験の数は、Roche、Celgene、AbbVie、Johnson & Johnson、Shire、Alexion、Novo Nordisk、Sanofi、Bayerなどの企業の参加により、近年増加しています。さまざまな主要企業とオーファンドラッグの需要の高まりは、市場が将来経験するエスカレーションについて明確に表しています。
限られた企業による多数のオーファンドラッグの入手可能性は、現在だけでなく将来の新興市場に優れた根本的な利益をもたらします。市場の到来以来、ユーザーによって提供された動的なシナリオは、市場の状況を完全に変えました。過去の少数のユーザーから現在までの数百万のユーザーへの劇的な変化は、オーファンドラッグの重要性を市場で証明することに成功しています。それは希少疾患患者と同様に臨床医も今やその使用に傾倒しているオーファンドラッグの市場価値を分析することでよく示されており、それによってより主流の治療形態を促進しています。
オーファンドラッグ市場は、生命にかかわる疾患に新時代をもたらそうとしているアプローチであり、世界中にサービスを提供するために開かれています。前臨床および臨床レベルで進行中の臨床研究と、北米や欧州などの地域で続いている主要動向は、このアプローチの全体的なシナリオに劇的な変化をもたらそうとしています。市場は、企業の期待と市場が数年間で予測している巨大な商業的成功によって推進されています。市場が長年にわたって発展させてきたその強みと形態は、希少疾患の重大なオプションとして進化しようとしています。
目次
1. What Are Orphan Drugs?
2. Global Orphan Drug Designation Criteria
2.1 US
2.2 Europe
2.3 Asia & Australia
2.3.1 Japan
2.3.2 Taiwan
2.3.3 South Korea
2.3.4 Australia
3. Market Exclusivity & Patent Protection for Orphan Drugs
4. Global Orphan Drug Reimbursement Policy
4.1 US
4.2 Europe
4.3 Asia
5. Global Orphan Drug Market Opportunity Insight 2026
5.1 Global Orphan Drug Sales Opportunity
5.2 Market by Class Variation
5.3 Market by Therapeutic Application
5.4 Market by Regions
6. FDA Regulation for Clinical Trials Orphan Designated Drugs
6.1 Content & Format Of A Request For Written Recommendations
6.2 Provision For Granting & Refusing Written Recommendations
6.3 Content And Format Of A Request For Orphan Drug Designation
6.4 Verification Of Orphan Drug Status & Resident Agent For Foreign Sponsor
6.5 Timing Of Requests For Orphan Drug Designation & Designation Of Already Approved Drugs
6.6 Deficiency Letters And Granting Orphan Drug Designation
6.7 Refusal To Grant Orphan Drug Designation
6.8 Amendment & Change In Ownership To Orphan Drug Designation
6.9 Publication & Revocation Of Orphan Drug Designations
6.10 Annual Reports Of Holder Of Orphan Drug Designation
6.11 Scope & FDA Recognition Of Orphan Drug Exclusive Approval
6.12 Protocols for Investigations & Availability of Information
7. EMA Regulations for Clinical Trials of Orphan Designated Drugs
7.1 Committee for Orphan Medicinal Products
7.2 How to Apply for Orphan Designation in Europe
7.3 Marketing Authorization & Market Exclusivity
7.4 Transferring An Orphan Designation To Another Sponsor
7.5 Mandatory Submission Of Annual Report On Development
7.6 Incentives For Micro, Small And Medium-Sized Enterprises
7.7 Fee Reductions For Designated Orphan Medicinal Products
7.8 Procedure for Orphan Designation & Incentives for R&D ( Regulation (EC) No 141/2000 )
8. Asian Regulations for Clinical Trials of Orphan Designated Drugs
8.1 Taiwan Rare Disease and Orphan Drug Act
8.2 Japan Orphan Drug Regulation
9. Global Orphan Clinical Pipeline Overview
9.1 By Company
9.2 Drug Class
9.3 Formulation
9.4 Indication
9.5 Region
9.6 Priority Status
9.7 Patient Segment
9.8 By Phase
10. Unknown Phase - Orphan Drugs Clinical Pipeline By Company, Country & Indication
10.1 Overview
10.2 Clinical Pipeline Insight
11. Research Phase - Orphan Drugs Clinical Pipeline By Company, Country & Indication
11.1 Overview
11.2 Clinical Pipeline Insight
12. Preclinical Phase - Orphan Drugs Clinical Pipeline By Company, Country & Indication
12.1 Overview
12.2 Clinical Pipeline Insight
13. Clinical Phase - Orphan Drugs Clinical Pipeline By Company, Country & Indication
13.1 Overview
13.2 Clinical Pipeline Insight
14. Phase-I - Orphan Drugs Clinical Pipeline By Company, Country & Indication
14.1 Overview
14.2 Clinical Pipeline Insight
15. Phase-I/II - Orphan Drugs Clinical Pipeline By Company, Country & Indication
15.1 Overview
15.2 Clinical Pipeline Insight
16. Phase-II - Orphan Drugs Clinical Pipeline By Company, Country & Indication
16.1 Overview
16.2 Clinical Pipeline Insight
17. Phase-II/III - Orphan Drugs Clinical Pipeline By Company, Country & Indication
17.1 Overview
17.2 Clinical Pipeline Insight
18. Phase-III - Orphan Drugs Clinical Pipeline By Company, Country & Indication
18.1 Overview
18.2 Clinical Pipeline Insight
19. Preregistration - Orphan Drugs Clinical Pipeline By Company, Country & Indication
19.1 Overview
19.2 Clinical Pipeline Insight
20. Registered - Orphan Drugs Clinical Pipeline By Company, Country & Indication
20.1 Overview
20.2 Clinical Pipeline Insight
21. Marketed Orphan Drugs Clinical Insight By Company, Country & Indication
21.1 Overview
21.2 Clinical Pipeline Insight
22. Competitive Landscape
22.1 AOP Orphan
22.2 Agenus
22.3 Alexion
22.4 Bristol Myers Squibb
22.5 Biogen Idec
22.6 Celgene
22.7 Eli Lilly
22.8 Genethon
22.9 Genzyme Corporation
22.10 Glaxosmithkline
22.11 Merck
22.12 Novartis Pharmaceuticals
22.13 Orphan Europe
22.14 Pfizer
22.15 Prosensa
22.16 Rare Disease Therapeutics
22.17 Roche
22.18 Sanofi
22.19 Shire
22.20 Teva Pharmaceutical
Figure 5-1: Global - Orphan Drugs Market Value (US$ Billion), 2018-2026
Figure 5-2: US - Orphan Drugs Market Value (US$ Billion), 2018-2026
Figure 5-3: Europe - Orphan Drugs Market Value (US$ Billion), 2018-2026
Figure 5-4: Asia* - Orphan Drugs Market Value (US$ Billion), 2018-2026
Figure 5-5: Biological & Non Biological Orphan Drug Segment (%), 2018 & 2026
Figure 5-6: Biological & Non Biological Orphan Drug Market (US$ Billion), 2018-2026
Figure 5-7: Global Orphan Drugs Market by Therapeutic Area, 2018 & 2026
Figure 5-8: Regional Markets for Orphan Drugs, 2018 & 2026
Figure 8-1: Japan Orphan Drug/Medical Device Designation System
Figure 8-2: Japan Orphan Drug/Device Designation Process
Figure 9-1: Global - Orphan Drugs Clinical Pipeline by Company (Number), 2020 till 2026
Figure 9-2: Global - Orphan Drugs Clinical Pipeline by Drug Class (Number), 2020 till 2026
Figure 9-3: Global - Orphan Drugs Clinical Pipeline by Formulation (Number), 2020 till 2026
Figure 9-4: Global - Orphan Drugs Clinical Pipeline by Indication (Number), 2020 till 2026
Figure 9-5: Global - Orphan Drugs Clinical Pipeline by Region (Number), 2020 till 2026
Figure 9-6: Global - Orphan Drugs Clinical Pipeline by Priority Status (Number), 2020 till 2026
Figure 9-7: Global - Orphan Drugs Clinical Pipeline by Patient Segment (Number), 2020 till 2026
Figure 9-8: Global - Orphan Drugs Clinical Pipeline by Phase (Number), 2020 till 2026
Figure 9-9: Global - Orphan Drugs Clinical Pipeline by Phase (%), 2020 till 2026
Figure 10-1: Share of Initial Development Drug in Total Orphan Drug Pipeline, 2020
Figure 11-1: Share of in Research Phase Orphan Drugs in Total Pipeline, 2020
Figure 12-1: Share of in Preclinical Phase Orphan Drugs in Total Pipeline, 2020
Figure 13-1: Share of in Clinical Phase Orphan Drugs in Total Pipeline, 2020
Figure 14-1: Share of in Phase-I Orphan Drugs in Total Pipeline, 2020
Figure 15-1: Share of in Phase-I/II Orphan Drugs in Total Pipeline, 2020
Figure 16-1: Share of in Phase-II Orphan Drugs in Total Pipeline, 2020
Figure 17-1: Share of in Phase-II/III Orphan Drugs in Total Pipeline, 2020
Figure 18-1: Share of in Phase-III Orphan Drugs in Total Pipeline, 2020
Figure 19-1: Share of in Preregistration Orphan Drugs in Total Pipeline, 2020
Figure 20-1: Share of in Registered Orphan Drugs in Total Pipeline, 2020
Figure 21-1: Share of in Marketed Orphan Drugs in Total Pipeline, 2020
