世界の核酸医薬品の最新の開発状況、開発の方向性や市場展望は！！

2010年、2012年、2014年、2016年時点での各候補品の開発進展を追跡調査することにより、開発品の動向や企業動向が一時点ではなく継時的な情報として得られます！！

開発に携わる企業関係者や研究者へのヒアリング調査により、核酸医薬品開発の現状や方向性、直面している課題などを明らかに！！

調査方法・調査対象

（1） 各種文献、インターネットによる情報検索
　　　核酸医薬品の開発を行う世界の企業　39社

（2） 訪問ヒアリング調査
　　　核酸医薬品の開発ベンチャー　　2社
　　　核酸医薬品の関連企業　　　　　　2社
　　　核酸医薬品の大学研究室　　　　 1研究室
　　　政府機関　　　　　　　　　　　　　　　2機関

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目次

第1章 核酸医薬品の課題、展望、および市場予測
　（1）核酸医薬品の課題と展望
　（2）世界市場規模の予測
　（3）AMED設立の国内研究開発へのインパクト
　（4）日本核酸医薬学会の設立
　（図）次世代医薬品開発への道のり

第2章 核酸医薬品の種類・特徴と歴史
　（1）核酸医薬品とは
　（2）従来型の医薬品との関係性
　（3）核酸医薬品の歴史と化学修飾の進歩
　（4）核酸医薬品の種類ごとの強み・弱み
　（5）核酸医薬品の種類
　　　①アンチセンス （miRNA阻害を含む）
　　　②siRNA
　　　③アプタマー
　　　④miRNA補充
　　　⑤デコイオリゴヌクレオチド
　　　⑥TLRを介した免疫賦活または免疫抑制
　　　⑦注目すべき独自技術

第3章 核酸医薬品市場の現状分析
　（1）承認済みの核酸医薬品の市場環境等
　　　①現在までに承認済みの核酸医薬品
　　　　・VitraveneⓇ（fomivirsen）
　　　　・MacugenⓇ（pegaptanib）
　　　　・KynamroⓇ（mipomersen）
　　　②承認済み3品目における開発の課題
　（2）フェーズIIIの開発品目リストと解説
　　　(a) KynamroⓇ （ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症：HeFH）
　　　(b) IONIS-TTRRx （家族性アミロイド多発ニューロパシー：FAP）
　　　(c) Nusinersen（脊髄性筋委縮症：7ヶ月以下の乳幼児）
　　　(d) Nusinersen（脊髄性筋委縮症：2～12歳の児童）
　　　(e) Volanesorsen （家族性カイロミクロン血症：FCS）
　　　(f) Volanesorsen （高トリグリセリド血症）
　　　(g) Alicaforsen（回腸嚢炎）
　　　(h) Custirsen（前立腺癌）
　　　(i) Custirsen（非小細胞性肺癌）
　　　(j) Eteplirsen（デュシェンヌ型筋ジストロフィー exon 51）
　　　(k) Aganirsen（移植患者における角膜血管新生：CNV-CG）
　　　(l) Aganirsen（虚血性網膜中心静脈閉塞症）
　　　(m) Aganirsen（軽度から中程度の乾癬）
　　　(n) Mongersen（クローン病）
　　　(o) Patisiran（家族性アミロイドポリニューロパチー：FAP）
　　　(p) Revusiran（家族性アミロイド心筋症：FAC）
　　　(q) QPI-1002（臓器移植後臓器機能障害：DGF）
　　　(r) FovistaⓇ（加齢黄斑変性症）
　　　(s) HEPLISAV-B （B型肝炎予防）
　　　(t) Imetelstat （骨髄異形成症候群）
　（3）核酸医薬品開発に関する企業動向
　（4）開発品の進展状況
　（5）核酸医薬品業界の主な動き
　（6）種類別の開発状況
　　　①アンチセンスの開発状況
　　　②アプタマーの開発状況
　　　③siRNAの開発状況
　　　④miRNA標的の開発状況
　　　⑤その他の核酸医薬品の開発状況
　（7）疾患別の開発状況
　　　①癌
　　　②遺伝性疾患・希少疾患
　　　③感染症
　　　④眼科系疾患
　　　⑤自己免疫疾患
　　　⑥循環器疾患
　　　⑦内分泌／代謝系疾患
　　　⑧神経系疾患
　　　⑨その他
　（8）核酸医薬品の開発中止の追跡
　　　①開発段階別、開発中止品目数
　　　②対象疾患領域別、開発中止・中断比率

第4章 有識者へのヒアリング結果
　・業界動向
　・大手製薬企業の動向
　・規制面の国内動向
　・規制面の国際動向
　・品質管理
　・核酸医薬品に特有の安全性の課題
　・有望な核酸医薬品の種類
　・適応疾患と標的分子
　・配列の設計法
　・修飾の必要性の判断
　・DDSと投与法
　・抗体医薬品との棲み分け
　・核酸医薬品の評価ツール的な利用法
　・核酸医薬品を他の薬剤などと組み合わせる利用法
　・適切なモデル動物
　・核酸合成・精製
　・日本発の技術
　・異業種とのコラボレーション
　・核酸医薬品市場の今後の見通し

第5章 核酸医薬品を開発している企業の個別情報（個票）
　（1）アンチセンス
　　　・Antisense Therapeutics
　　　・Aptose Biosciences（旧Lorus社）
　　　・BioLineRx
　　　・BioMarin Pharmaceutical（Prosensa社を買収）
　　　・Celgene
　　　・Gene Signal
　　　・Idera Pharmaceuticals ＜第5章（6）も参照＞
　　　・Ionis Pharmaceuticals（旧Isis社）
　　　・Isarna Therapeutics
　　　・miRagen Therapeutics ＜第5章（4）も参照＞
　　　・OncoGenex Pharmaceuticals
　　　・Oncotelic Inc
　　　・Regulus Therapeutics
　　　・Rexahn Pharmaceuticals
　　　・Sarepta Therapeutics
　　　・第一三共
　　　・日本新薬
　（2）siRNA
　　　・Alnylam Pharmaceuticals
　　　・Arbutus Biopharma（旧Tekmira）＜第5章（6）も参照＞
　　　・Arrowhead Pharmaceuticals
　　　・Quark Pharmaceuticals
　　　・Silence Therapeutics
　　　・Sylentis
　　　・日東電工
　　　・ボナック ＜第5章（7）を参照＞
　（3）アプタマー
　　　・Advanced Cancer Therapeutics ＜第5章（7）も参照＞
　　　・Noxxon Pharma AG
　　　・Ophthotech Corp
　　　・リボミック
　（4）miRNA補充
　　　・miRagen Therapeutics ＜第5章（1）も参照＞
　　　・Mirna Therapeutics
　　　・Regulus Therapeutics ＜第5章（1）を参照＞
　　　・ボナック ＜第5章（7）を参照＞
　（5）デコイオリゴヌクレオチド
　　　・Adynxx
　　　・アンジェスMG
　（6）TLRを介した免疫賦活または免疫抑制
　　　・Arbutus Biopharma（旧Tekmira）＜第5章（2）も参照＞
　　　・Dynavax Technologies
　　　・Idera Pharmaceuticals ＜第5章（1）も参照＞
　（7）その他
　　　・Advanced Cancer Therapeutics ＜第5章（3）も参照＞
　　　・Geron Corporation
　　　・InDex Pharmaceuticals
　　　・MiNA Therapeutics
　　　・ONXEO S.A
　　　・ProNAi Therapeutics
　　　・RaNA Therapeutics
　　　・ボナック

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