酵素補充療法（ERT）は、リソソーム蓄積症（LSD）の管理における生命線とも言える治療法です。組換えリソソーム加水分解酵素を静脈内投与することで、欠乏した酵素を補充し、稀な遺伝子カスケードにおける多臓器性オルガネラ機能不全を引き起こす基質蓄積を軽減します。スフィンゴ糖脂質症およびムコ多糖症を標的とするこの治療法は、2週間ごとの点滴投与で異化フラックスを回復させ、酵素活性を20〜40%正常化させます。ただし、免疫原性の問題から免疫抑制剤の併用が必要となります。ゴーシェ病、ファブリー病、ムコ多糖症（MPS）、ポンペ病などを含むこの市場は、新生児スクリーニングの対象となるコホートが世界全体で出生7,000人に1人から拡大する中、年間30万ドルを超える高価格設定（しばしば）の希少疾病用医薬品指定を受けています。イノベーションは、免疫回避のための次世代糖鎖改変変異体、輸液負荷を80%削減する皮下デポ剤、そして治癒閾値を達成するための遺伝子治療ハイブリッドへと軸足を移しています。心臓病学と神経学のエンドポイントを統合した多科ケアモデルが特徴であり、ゴーシェ病I型の治療を受けた患者では、レジストリで15〜25%の平均余命延長が確認されています。このセクターの今後の方向性としては、キトトリオシダーゼアッセイなどの精密診断と、アクセス障壁を解消するための価値に基づく契約を織り交ぜています。2025年までに世界のERT市場は50億〜80億米ドルに達すると推定され、パイプラインの多様化と新興市場での償還に支えられ、2030年までの年平均成長率（CAGR）は4%〜8%と予測されています。
用途別に見ると、ERT市場はゴーシェ病、ファブリー病、ムコ多糖症（MPS）、ポンペ病などを網羅し、それぞれが蓄積病態に合わせた特注の酵素修復と進行曲線を描き出しています。ゴーシェ病は40%の利用率を誇り、グルコセレブロシダーゼを補充することで脾腫と骨転移を回避します。ベラグルセラーゼはキトトリオシダーゼを30%減少させ、さらにIII型神経疾患に対する基質還元型ハイブリッドへの流れが進んでおり、脾臓摘出率が50%急落する中で、優位性が予測されています。ファブリー病は、グロボトリアオシルセラミドの蓄積を緩和するα-ガラクトシダーゼ注入によって腎機能が25%温存され、間隔を延長するためのシャペロン併用療法を重視した治療法や、心線維症に対するシャペロン遺伝子治療のパイロットプログラムが開発されています。ムコ多糖症（MPS）は、サブタイプI〜VIIを25%の割合で包含し、ヘパラン硫酸の除去にイデュルスルファーゼなどのスルファターゼを用いることで、MPS II型において20%の強制肺活量増加をもたらします。また、骨格筋の発達が15%停止する中で、中枢神経系への浸透を目的とした脊髄腔内投与が開発されています。ポンペ病は、グリコーゲン分解の回復に酸性α-グルコシダーゼが重要な役割を果たし、乳児型において15%の運動発達の維持を確保し、次世代のリン酸マンノシル化構造による40%の吸収向上を予感させます。セベリパーゼを介したWolmanを含むその他の企業は、ムコリピドーシスのパイプラインが永続的な発現のためにAAVベクターを統合しているため、6%のCAGRを示しています。
ERT（酵素補充療法）分野における重要な企業は、希少疾患への特化とバイオ医薬品製造の規模を融合させ、マイルストーンに基づく提携を通じて希少疾患フランチャイズを確固たるものにしています。武田薬品工業は、ADZYNMA（アパダムターゼアルファ）、ELAPRASE（イデュルスルファーゼ）、Replagal（アガルシダーゼアルファ）、VPRIV（ベラグルセラーゼアルファ）を推進し、2024年には10億〜20億米ドルの売上高を見込んでいます。MPS IIおよびゴーシェ病のポートフォリオは、高度免疫寛容設計と用途の入札を通じて世界シェアの35%を獲得しており、皮下注射用パイロット試験の12%の成長がその証となっています。アストラゼネカは、アレクシオン社を通じて、KANUMA（セベリパーゼアルファ）の売上高を2024年に2億〜3億米ドルに拡大すると予測しています。リソソーム酸性リパーゼ欠損症のニッチ市場において、ウォルマンコホートにおける生存率90%向上が期待されており、希少疾患拠点との相乗効果により診断領域を拡大しています。バイオマリン・ファーマシューティカル社は、VIMIZIM（エロスルファーゼアルファ）、NAGLAZYME（ガルスルファーゼ）、ALDURAZYME（ラロニダーゼ）で優れた業績を上げており、2024年には13億〜15億米ドルに達すると予測しています。外来注入によるMPS IVAおよびVIにおけるリーダーシップと、第IV相試験延長における酵素活性18%向上により、市場を牽引します。サノフィは、Fabrazyme（アガルシダーゼベータ）、ALDURAZYME（ラロニダーゼ）、Cerezyme（イミグルセラーゼ）、Lumizyme/Myozyme（アルグルコシダーゼアルファ）を所有し、20億米ドル以上の投資でファブリー病とポンペ病の治療薬として優位に立っています。同社のグリカンリモデリング技術は、クロスライセンスモデルにおいて抗薬物抗体を30%抑制します。ファイザーは、植物由来のゴーシェ病治療薬であるELELYSO（タリグルセラーゼアルファ）を買収し、イスラエルの入札を獲得しました。また、哺乳類プラットフォームと比較して10%のコスト優位性も確保しています。これらの先駆者は、Fc融合タンパク質による免疫原性抑制を目的とした糖鎖最適化に年間30億米ドル以上を投資しています。
ERTバリューチェーンは、組換え発現から輸液スイートまでのバイオ医薬品の発展過程を描き出します。上流工程では、グリコシルヒドロラーゼフォールディングのためのCHO細胞トランスフェクションから始まり、宿主由来のグリコシル化ドリフトが発生する中、マンノース-6-リン酸タグの20%のばらつきに対応するため、力価4〜6 g/Lの米国製発酵槽から培地を調達します。中間精製では、レクチン親和性クロマトグラフィーと疎水性相互作用クロマトグラフィーを用いて99.5%のアイソフォーム純度を実現します。バイアル充填はクライオジェニックアイソレーターで行い、36ヶ月の効力を保証します。ただし、脱アミド化のリスクがあるため質量分析によるバリデーションが必要となり、マンノースリン酸化のコストは25%上昇します。規制上のネクサスには、エロスルファーゼの第III相試験などのピボタル試験を含むBLAオーファンドラッグトラックと、中和抗体力価による免疫原性モニタリングが絡み合っています。専門薬局や在宅医療機関を介した下流のオーケストレーションでは、ハブサービスを活用して500米ドルの自己負担額以下の事前承認を実現し、欧州の医療保険制度（HTA）では40%の成果還元を義務付けています。価値創出は、グロボトリアオシルスフィンゴシンなどのバイオマーカーの50%削減にかかっており、年間20万〜40万米ドルの関税が課せられます。しかし、灌流バイオリアクターは2028年までに原価を35%まで削減できる可能性があります。GAG尿中クリアランスを追跡する患者レジストリを通じたエンドチェーンの実現は、希少疾患領域における上流のグリカンエンジニアリングが下流のリソソーム救済を触媒するチェーンを強化します。
希少疾病用医薬品の公平性にとって不可欠なERT市場は、トランプ政権の関税政策、特に2025年10月1日から開始される革新的医薬品への100%関税の影響により、困難な状況と逆境に直面しています。この関税を回避するため、特許取得済みのバイオ医薬品の米国生産義務が課せられます。そのため、武田薬品工業とサノフィは国内の輸液生産能力の増強を迫られ、IRA（Institutional Renewal Regulation：英国歳入関税制度）の還付や糖鎖変異体のIND申請の迅速化を通じて8〜12%の物流上の優遇措置を受け、メディケイド資金によるポンペ病の輸液コホートを15%拡大できる可能性があります。この国産化への熱意は、基質還元の相乗効果を触媒し、新生児カスケードのNGS診断と連携して供給チョークポイントを35%短縮するとともに、バイオベルト諸国におけるCMO連合を生み出し、ヨーロッパの発現ベクターの25%を国内に導入することを可能にします。中東アフリカでは、関税にとらわれない支援によってタリグルセラーゼのジェネリック医薬品が普及し、血縁関係のある地域におけるMPSへのアクセスが22%向上する可能性があります。厳密に言えば、スイス製のFabrazymeを含むブランド薬の輸液料金を5倍に引き上げ、LSD治療薬の65%が流通するパートBの適用除外を圧迫し、自己負担額を20〜25%も膨らませ、保険未加入のファブリー病患者層における発症を遅らせ、罹患率の格差を深刻化させています。バイオマリンなどの専門企業は、アジアの製薬企業によるメディア対応に苦慮しており、フェーズIIの試験を延期し、規制の急激な変化の中で12%の流入を減少させています。ファイザーの免疫原性緩和薬は、厳格な監視下で有効性の再検証を余儀なくされ、7〜9ヶ月後の発売を危うくしています。一方、アジアの製薬企業は価格設定網を二分し、分断された市場を牽引しています。質的に、この法令はバイオプロセシングの自給自足を煽る一方で、希少疾患治療薬の価格抑制を阻害し、管理者にアメリカ育ちのシャペロンとの融合を強要し、関税優遇措置におけるLSD免除を懇願させ、酵素救済の普遍的探求における貿易の障壁を越えさせます。
目次
Table of Contents
Chapter 1 Executive Summary
Chapter 2 Abbreviation and Acronyms
Chapter 3 Preface
3.1 Research Scope
3.2 Research Sources
3.2.1 Data Sources
3.2.2 Assumptions
3.3 Research Method
Chapter Four Market Landscape
4.1 Market Overview
4.2 Classification/Types
4.3 Application/End Users
Chapter 5 Market Trend Analysis
5.1 Introduction
5.2 Drivers
5.3 Restraints
5.4 Opportunities
5.5 Threats
Chapter 6 Industry Chain Analysis
6.1 Upstream/Suppliers Analysis
6.2 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Analysis
6.2.1 Technology Analysis
6.2.2 Cost Analysis
6.2.3 Market Channel Analysis
6.3 Downstream Buyers/End Users
Chapter 7 Latest Market Dynamics
7.1 Latest News
7.2 Merger and Acquisition
7.3 Planned/Future Project
7.4 Policy Dynamics
Chapter 8 Historical and Forecast Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market in North America (2020-2030)
8.1 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
8.2 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market by End Use
8.3 Competition by Players/Suppliers
8.4 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Type
8.5 Key Countries Analysis
8.5.1 United States
8.5.2 Canada
Chapter 9 Historical and Forecast Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market in South America (2020-2030)
9.1 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
9.2 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market by End Use
9.3 Competition by Players/Suppliers
9.4 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Type
9.5 Key Countries Analysis
Chapter 10 Historical and Forecast Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market in Asia & Pacific (2020-2030)
10.1 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
10.2 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market by End Use
10.3 Competition by Players/Suppliers
10.4 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Type
10.5 Key Countries Analysis
10.5.1 China
10.5.2 India
10.5.3 Japan
10.5.4 South Korea
10.5.5 Southest Asia
10.5.6 Australia
Chapter 11 Historical and Forecast Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market in Europe (2020-2030)
11.1 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
11.2 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market by End Use
11.3 Competition by Players/Suppliers
11.4 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Type
11.5 Key Countries Analysis
11.5.1 Germany
11.5.2 France
11.5.3 United Kingdom
11.5.4 Italy
11.5.5 Spain
11.5.6 Belgium
11.5.7 Netherlands
11.5.8 Austria
11.5.9 Poland
11.5.10 Russia
Chapter 12 Historical and Forecast Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market in MEA (2020-2030)
12.1 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
12.2 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market by End Use
12.3 Competition by Players/Suppliers
12.4 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Type
12.5 Key Countries Analysis
Chapter 13 Summary For Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market (2020-2025)
13.1 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
13.2 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market by End Use
13.3 Competition by Players/Suppliers
13.4 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Type
Chapter 14 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Forecast (2025-2030)
14.1 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size Forecast
14.2 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Application Forecast
14.3 Competition by Players/Suppliers
14.4 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Type Forecast
Chapter 15 Analysis of Global Key Vendors
15.1 Takeda Pharmaceutical
15.1.1 Company Profile
15.1.2 Main Business and Enzyme Replacement Therapy (ERT) Information
15.1.3 SWOT Analysis of Takeda Pharmaceutical
15.1.4 Takeda Pharmaceutical Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue, Gross Margin and Market Share (2020-2025)
15.2 AstraZeneca
15.2.1 Company Profile
15.2.2 Main Business and Enzyme Replacement Therapy (ERT) Information
15.2.3 SWOT Analysis of AstraZeneca
15.2.4 AstraZeneca Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue, Gross Margin and Market Share (2020-2025)
15.3 BioMarin Pharmaceutical
15.3.1 Company Profile
15.3.2 Main Business and Enzyme Replacement Therapy (ERT) Information
15.3.3 SWOT Analysis of BioMarin Pharmaceutical
15.3.4 BioMarin Pharmaceutical Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue, Gross Margin and Market Share (2020-2025)
15.4 Sanofi
15.4.1 Company Profile
15.4.2 Main Business and Enzyme Replacement Therapy (ERT) Information
15.4.3 SWOT Analysis of Sanofi
15.4.4 Sanofi Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue, Gross Margin and Market Share (2020-2025)
15.5 Pfizer
15.5.1 Company Profile
15.5.2 Main Business and Enzyme Replacement Therapy (ERT) Information
15.5.3 SWOT Analysis of Pfizer
15.5.4 Pfizer Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue, Gross Margin and Market Share (2020-2025)
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Tables and Figures
Table Abbreviation and Acronyms
Table Research Scope of Enzyme Replacement Therapy (ERT) Report
Table Data Sources of Enzyme Replacement Therapy (ERT) Report
Table Major Assumptions of Enzyme Replacement Therapy (ERT) Report
Figure Market Size Estimated Method
Figure Major Forecasting Factors
Figure Enzyme Replacement Therapy (ERT) Picture
Table Enzyme Replacement Therapy (ERT) Classification
Table Enzyme Replacement Therapy (ERT) Applications
Table Drivers of Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market
Table Restraints of Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market
Table Opportunities of Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market
Table Threats of Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market
Table COVID-19 Impact for Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market
Table Raw Materials Suppliers
Table Different Production Methods of Enzyme Replacement Therapy (ERT)
Table Cost Structure Analysis of Enzyme Replacement Therapy (ERT)
Table Key End Users
Table Latest News of Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market
Table Merger and Acquisition
Table Planned/Future Project of Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market
Table Policy of Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market
Table 2020-2030 North America Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Figure 2020-2030 North America Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size and CAGR
Table 2020-2030 North America Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Application
Table 2020-2025 North America Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Players Revenue
Table 2020-2025 North America Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Players Market Share
Table 2020-2030 North America Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Type
Table 2020-2030 United States Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 Canada Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 South America Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Figure 2020-2030 South America Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size and CAGR
Table 2020-2030 South America Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Application
Table 2020-2025 South America Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Players Revenue
Table 2020-2025 South America Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Players Market Share
Table 2020-2030 South America Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Type
Table 2020-2030 Asia & Pacific Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Figure 2020-2030 Asia & Pacific Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size and CAGR
Table 2020-2030 Asia & Pacific Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Application
Table 2020-2025 Asia & Pacific Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Players Revenue
Table 2020-2025 Asia & Pacific Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Players Market Share
Table 2020-2030 Asia & Pacific Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Type
Table 2020-2030 China Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 India Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 Japan Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 South Korea Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 Southeast Asia Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 Australia Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 Europe Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Figure 2020-2030 Europe Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size and CAGR
Table 2020-2030 Europe Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Application
Table 2020-2025 Europe Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Players Revenue
Table 2020-2025 Europe Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Players Market Share
Table 2020-2030 Europe Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Type
Table 2020-2030 Germany Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 France Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 United Kingdom Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 Italy Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 Spain Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 Belgium Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 Netherlands Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 Austria Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 Poland Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 Russia Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Table 2020-2030 MEA Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size
Figure 2020-2030 MEA Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size and CAGR
Table 2020-2030 MEA Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Application
Table 2020-2025 MEA Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Players Revenue
Table 2020-2025 MEA Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Players Market Share
Table 2020-2030 MEA Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Type
Table 2020-2025 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Region
Table 2020-2025 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size Share by Region
Table 2020-2025 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Application
Table 2020-2025 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Share by Application
Table 2020-2025 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Vendors Revenue
Figure 2020-2025 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size and Growth Rate
Table 2020-2025 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Vendors Market Share
Table 2020-2025 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Type
Table 2020-2025 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Share by Type
Table 2025-2030 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Region
Table 2025-2030 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size Share by Region
Table 2025-2030 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Application
Table 2025-2030 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Share by Application
Table 2025-2030 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Vendors Revenue
Figure 2025-2030 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size and Growth Rate
Table 2025-2030 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Key Vendors Market Share
Table 2025-2030 Global Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Size by Type
Table 2025-2030 Enzyme Replacement Therapy (ERT) Global Market Share by Type
Table Takeda Pharmaceutical Information
Table SWOT Analysis of Takeda Pharmaceutical
Table 2020-2025 Takeda Pharmaceutical Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue Gross Profit Margin
Figure 2020-2025 Takeda Pharmaceutical Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue and Growth Rate
Figure 2020-2025 Takeda Pharmaceutical Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Share
Table AstraZeneca Information
Table SWOT Analysis of AstraZeneca
Table 2020-2025 AstraZeneca Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue Gross Profit Margin
Figure 2020-2025 AstraZeneca Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue and Growth Rate
Figure 2020-2025 AstraZeneca Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Share
Table BioMarin Pharmaceutical Information
Table SWOT Analysis of BioMarin Pharmaceutical
Table 2020-2025 BioMarin Pharmaceutical Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue Gross Profit Margin
Figure 2020-2025 BioMarin Pharmaceutical Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue and Growth Rate
Figure 2020-2025 BioMarin Pharmaceutical Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Share
Table Sanofi Information
Table SWOT Analysis of Sanofi
Table 2020-2025 Sanofi Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue Gross Profit Margin
Figure 2020-2025 Sanofi Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue and Growth Rate
Figure 2020-2025 Sanofi Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Share
Table Pfizer Information
Table SWOT Analysis of Pfizer
Table 2020-2025 Pfizer Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue Gross Profit Margin
Figure 2020-2025 Pfizer Enzyme Replacement Therapy (ERT) Revenue and Growth Rate
Figure 2020-2025 Pfizer Enzyme Replacement Therapy (ERT) Market Share
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