ポイント
世界の核酸医薬品の最新の開発状況、開発の方向性や市場展望は！！
2010年、2012年、2014年時点での各候補品の開発進展を追跡調査することにより、開発品の動向や企業動向が一時点ではなく継時的な情報として得られます！！
開発に携わる企業関係者や研究者へのヒアリング調査により、核酸医薬品開発の現状や方向性、直面している課題などを明らかに！！
レポート概要
核酸医薬品は疾患に関連するmRNAやmiRNA、タンパク等を標的とするため作用機序が明確であり、副作用も少なく、合成が可能な次世代バイオ医薬品として1990年代後半から開発が本格的に進められてきました。現在、世界には核酸医薬品開発を進めるベンチャー企業が50社以上あります。
ベンチャー企業では独自もしくは大手製薬企業とアライアンスを結び、核酸医薬品の研究開発を積極的に進めています。 近年の大きな動きとして Isis PharmaceuticalsとGenzymeが開発を進めているアンチセンス「mipomersen」が、2013年1月に米国FDAから承認を取得し、およそ10年ぶりに新規核酸医薬が上市されました。さらに2013年5月にはmiRNA補充療法として世界初の臨床試験が開始されました。
一方、2013年は国内において日本企業が開発した核酸医薬品2種類のフェーズI試験が開始され、さらに日本企業によって製造された核酸医薬品が医師主導型治験においてヒトに投与されました。
2012年以降大手企業とベンチャー企業のアライアンスが再び活性化し、大型契約も多数生まれています。また、核酸医薬品の開発対象疾患は遺伝性・希少疾患に移行し、開発候補品の開発スピードが飛躍的に速まっています。
シード・プランニングでは2010年3月に「世界の核酸医薬品開発の現状と将来展望〜シーズ開発とデリバリー技術開発の両面から〜」を、2012年3月に「2012年版 世界の核酸医薬品開発の現状と将来展望 〜踊り場を迎えた核酸医薬品開発の現状と今後の方向性〜」を発刊しました。今回の調査では2010年、2012年の調査結果を踏まえ、核酸医薬品の最新開発動向や課題、将来展望についてまとめました。
本調査が核酸医薬品開発や製造に携わる方々、関連する政策決定に携わる方々などに参考にして頂ければ幸いです。
レポート詳細
調査対象および調査方法
（1） 各種文献、インターネットによる情報検索
核酸医薬品の開発を行う世界の企業 55社
（2） 訪問ヒアリング調査
大手・中堅製薬企業 3社
核酸医薬品開発ベンチャー 2社
核酸医薬製造関連企業 2社
核酸医薬品研究を行う研究者 2名
目次
総合考察
第1章 核酸医薬品
1 核酸医薬品の概要
1） 核酸医薬品とは
2） 核酸医薬品の特徴
3） 核酸医薬品の投与方法
4） 核酸医薬品開発の歴史
2 各核酸医薬品の特徴
1） アンチセンス
2） アプタマー
3） siRNA
4） miRNA を標的とした核酸医薬品
5） その他の核酸医薬品
第2章 核酸医薬品の開発動向
1 核酸医薬品の種類別開発動向
1） アンチセンス
2） アプタマー
3） siRNA
4） miRNA標的核酸
5） その他の核酸医薬品
2 疾患別開発動向
1） がん領域
2） 遺伝性・希少疾患領域
3） 循環器領域
4） 感染症領域
5） 眼疾患領域
6） 自己免疫・炎症性疾患領域
7） その他疾患領域
3 核酸医薬品の開発状況（2012年から2014年における変化）
1） 核酸医薬品の開発進展状況、開発進展率・開発中止率の算出
2） 2012年以降に開発が進展した核酸医薬品
3） 2012年以降に開発中止・中断となった核酸医薬品
4 核酸医薬品開発と核酸の化学修飾/ DDS
1） 核酸の化学修飾/合成研究
2） 核酸の化学修飾
3） 核酸化学・修飾核酸に関連するベンチャー
4） 特定物質のコンジュゲート
5） リポソームなどデリバリーキャリアの利用
6） 実際の利用の傾向
5 核酸医薬品開発の将来展望
1） 筋ジストロフィーにおけるエクソンスキッピング療法の開発競争激化
2） 同じ標的を狙った核酸医薬品
3） アジュバントとしての核酸医薬品
4） 核酸医薬品開発と特許
5） 核酸医薬品開発の展望
第3章 核酸医薬品開発の現状とビジネス展開
1 核酸医薬品開発に関する企業動向
1） 核酸医薬品開発企業の大きな動き
2） 関係企業のM＆A、新規上場
3） 倒産・閉鎖した企業
4） Alnylamの躍進
5） Marina Biotechは知財ビジネスに注力
2 2012年以降に締結された核酸医薬品の導出/導入契約、DDSに関する契約
1） 開発品の導入導出・共同開発契約
2） DDS・修飾核酸技術の利用に関する契約
3） 製品製造に関する契約
3 核酸医薬品の製造と製造関連ビジネス
1） 製造受託企業の動向
2） 核酸医薬品の製造コスト
3） 核酸医薬品の製造装置と導入費用
4 核酸医薬品開発・製造に関する有識者ヒアリング結果
1） 核酸医薬品の開発動向
2） 核酸医薬品に関するビジネス・企業動向
3） 核酸医薬品のデリバリー技術
4） 核酸医薬品の製造、受託製造ビジネスの動向
5 核酸医薬品の市場動向
1） Mipomersenの販売動向
2） フェーズIII段階にある核酸医薬品の市場性の評価
3） 抗体医薬品市場と市場形成の歴史
4） 核酸医薬品の市場展望
第4章 核酸医薬品開発企業の動向
1 アンチセンス
1） Antisense Therapeutics（オーストラリア）
2） BioLineRx Ltd.（イスラエル）
3） CoDa Therapeutics, Inc（米国）
4） Enzon Pharmaceuticals Inc.（米国）
5） iCo Therapeutics Inc.（カナダ）
6） Idera Pharmaceuticals, Inc.（米国）
7） Isarna Therapeutics GmbH（ドイツ）
8） Isis Pharmaceuticals, Inc.（米国）
9） Lorus Therapeutics Inc.（カナダ）
10） OncoGenex Pharmaceuticals Inc.（カナダ）
11） Prosensa Therapeutics（オランダ）
12） Rexahn Pharmaceuticals, Inc.（米国）
13） Sarepta Therapeutics, Inc.（米国）
14） Xenon Pharmaceuticals Inc.（カナダ）
2 アプタマー
1） Advanced Cancer Therapeutics（米国）
2） NOXXON Pharma AG（ドイツ）
3） Ophthotech Corp.（米国）
4） Regado Biosciences, Inc.（米国）
5） リボミック
3 RNAi医薬
1） Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（米国）
2） Arrowhead Research（米国）
3） Dicerna Pharmaceuticals, Inc.（米国）
4） Quark Pharmaceuticals, Inc.（米国）
5） RXi Pharmaceuticals（米国）
6） Silence Therapeutics plc.（英国）
7） Sirnaomics, Inc.（米国）
8） SomaGenics Inc.（米国）
9） Sylentis（スペイン）
10） Tekmira Pharmaceuticals（カナダ）
11） TransDerm, Inc.（米国）
12） ZaBeCor Pharmaceuticals, LLC（米国）
13） アクア セラピューティクス
14） ジーンケア研究所
4 miRNA標的核酸医薬品
1） miRagen Therapeutics, Inc.（米国）
2） MiReven Pty Ltd（オーストラリア）
3） Mirna Therapeutics, Inc.（米国）
4） Regulus Therapeutics LLC（米国）
5） Rosetta Genomics, Ltd.（イスラエル）
6） Santaris Pharma A/S（デンマーク）
5 その他の核酸医薬
1） Benitec Ltd（オーストラリア）
2） DNA Therapeutics SA（フランス）
3） Marina Biotech, Inc.（米国）
4） RaNA Therapeutics Inc（米国）
5） ProNAi Therapeutics, Inc.（米国）
6） Senesco Technologies, Inc.（米国）
7） アンジェスMG
6 大手製薬企業の核酸医薬品開発に対する取り組み
1） Pfizer
2） GlaxoSmithKline
3） Genzyme（Sanofi）
4） Novartis
5） Eli Lilly
6） 協和発酵キリン
7） 第一三共
8） 日本新薬
9） 日東電工
