国内外の遺伝子治療に関する研究・開発の進捗状況

遺伝子治療に関わる社会環境

遺伝子治療薬の今後の展望

目次

はじめに

調査概要

調査結果の総括

第1章 遺伝子治療薬の概説
　1．遺伝子治療薬とは
　　（1）遺伝子治療薬の分類
　　（2）遺伝子治療薬の作用機序
　2．遺伝子治療薬の研究開発の歴史
　　（1）遺伝子治療薬の臨床研究の始まり
　　（2）遺伝子治療薬の第一次ブームの盛衰
　　（3）遺伝子治療薬の第一次ブームの終焉
　　（4）安全なウイルスベクターとゲノム編集技術の登場
　　（5）遺伝子治療薬の第二次ブームの始まり
　　（6）第二次ブームから現在

第2章 遺伝子治療薬に係る法規制
　1．日本における法的枠組みと承認スキーム
　　（1）法的枠組み
　　（2）承認スキーム
　2．米国における法的枠組みと承認スキーム
　　（1）法的枠組み
　　（2）承認スキーム
　　（3）ガイダンス発表
　3．欧州における法的枠組みと承認スキーム
　　（1）法的枠組み
　　（2）承認スキーム
　　（3）ガイダンス発表
　4．カルタヘナ法
　　（1）カルタヘナ法とは
　　（2）カルタヘナ法の概要
　　（3）カルタヘナ議定書発効までの経緯
　　（4）カルタヘナ法の一部改正
　　（5）欧米における遺伝子治療における遺伝子組み換え生物の取り扱い
　　（6）日本と欧米の遺伝子組み換え生物等の臨床使用に関する規制の比較

第3章 ウイルス療法とゲノム編集
　1．遺伝子治療におけるベクター
　　（1）ベクターとは
　　（2）ベクターの種類
　　（3）ベクター別に見た開発動向
　　（4）AAV とプラスミドベクターの課題と解決策
　2．ウイルス療法における腫瘍溶解性ウイルス
　　（1）ウイルス療法とは
　　（2）腫瘍溶解性ウイルスとは
　　（3）腫瘍溶解性ウイルスを用いた技術及び製品
　　（4）腫瘍溶解性ウイルスの臨床研究件数
　3．ゲノム編集治療
　　（1）ゲノム編集とは
　　（2）ゲノム編集の方法
　　（3）細胞への導入方法
　　（4）ゲノム編集の課題
　　（5）ゲノム編集技術を用いた臨床試験
　　（6）ゲノム編集における今後の将来展望

第4章 遺伝子治療薬の販売状況
　1．製造販売承認の動向
　2．製造販売品目の概要

第5章 遺伝子治療薬の開発動向
　1．概説
　2．地域別に見た開発動向
　　（1）日本
　　（2）米国
　　（3）欧州
　　（4）その他地域
　3．疾患別に見た開発動向
　　（1）単一遺伝子疾患
　　（2）癌
　　（3）眼疾患
　　（4）神経疾患
　　（5）慢性疾患
　4．腫瘍溶解性ウイルスのみでみた臨床試験

第6章 遺伝子治療薬の市場予測
　1．概説
　2．疾患別
　　（1）単一遺伝子疾患（眼及び神経系の単一遺伝子疾患を除く）
　　（2）癌
　　（3）眼疾患
　　（4）神経疾患
　　（5）慢性疾患
　3．地域別
　　（1）日本
　　（2）米国
　　（3）欧州

第7章 遺伝子治療薬の注目技術
　1．概説
　2．コンセプト別
　　（1）ベクターのデザイン
　　（2）生産方法
　　（3）ゲノム編集

第8章 参入企業の動向
　1．国内企業個票
　　アンジェス
　　タカラバイオ
　　遺伝子治療研究所
　　第一三共
　　ID ファーマ
　2．海外企業動向