ゲノムを始めとする生体分子やネットワークの研究が進み、ビッグデータやAI等を用いた創薬技術の多様化や進展の中で、かつての「シーズ発展型の創薬」から、「ニーズ実現型の創薬」へと研究トレンドが変化しつつあります。特に、疾患発症の原因を探求して創薬ターゲットやドラッガブルな創薬シーズを創生するというアプローチが進歩したことで、希少疾病・難治性疾患を対象とする創薬ターゲットが注目されています。
従来、オーファンドラッグの研究開発を行うに当たっては、患者数の少なさや標的分子の探索の難しさ、臨床試験の困難さなどから、社会性を踏まえたアンメットメディカルニーズに対して、技術的にも経済的にも対応することが難しいといわれていました。そのような中、30年以上前より、米国、EU、日本をはじめとする新薬開発先進国でのオーファンドラッグ開発優遇施策が根気強く続けられ、また効果の高いNME創薬の環境が整ってきたことなどから、近年その数も増えつつあります。
本レポートでは、欧米と日本のオーファンドラッグに対する制度や開発動向、企業の取組状況、指定・承認状況などを調査・整理することで参入企業及び今後参入を検討する企業に役立つデータを提供することを目的としています。
目次
第1章 世界主要国での希少疾患の考え方と施策
1-1. 日米欧での希少疾患に対する考え方と施策
（1） 日本
（2） 米国
（3） 欧州
1-2. オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）開発促進策
（1） 日米欧のオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）開発促進策の比較
（2） ワールドワイドでの臨床試験数について
第2章 オーファンドラッグの各国の開発・承認状況
2-1. 各地域のオーファンドラッグの指定・承認状況
（1） 日本における新有効成分及び希少疾病用医薬品の承認数
（2） 米国におけるNME及びBLAそしてオ―ファンドラッグの承認数
（3） EUにおけるNME及びBLAそしてオ―ファンドラッグの承認数
2-2. 日米欧のオーファンドラッグ指定・承認状況比較とトレンド
（1） オーファンドラッグ指定を受けた医薬品の承認状況の比較
（2） 新有効成分含有医薬品（NME）に占める希少疾病用医薬品の割合
第3章 オーファンドラッグ 開発企業等の動向
3-1. 注目のベンチャー企業
（1） Sanofi SA (旧 Ablynx NV)
（2） Merck & Co., Inc.（旧 Acceleron Pharma, Inc.）
（3） Janssen Pharmaceutical K.K.（旧Actelion Pharmaceuticals Ltd.）
（4） Janssen Pharmaceutical Ltd. (Johnsson & Johnssonの医薬品部門)
（5） Alexion Pharmaceuticals, Inc
（6） Alnylam Pharmaceuticals, Inc
（7） Altavant Sciences, Inc
（8） Amicus Therapeutics, Inc
（9） Beacon Therapeutics（旧 Applied Genetic Technologies Corporation）
（10） aTyr Pharma, Inc
（11） Astellas Gene Therapeutics, Inc.（旧 Audentes Therapeutics, Inc.）
（12） BioMarin Pharmaceutical Inc
（13） bluebird bio. Inc
（14） Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc
（15） Novo Nordisk A/S （旧 Dicerna Pharmaceuticals, Inc）
（16） Sumitomo Pharm America Inc.（旧 Enzyvant Therapeutics Ltd.）
（17） Fulcrum Therapeutics Inc
（18） Ionis Pharmaceuticals, Inc
（19） Leadiant Biosciences, Inc
（20） Moderna, Inc
（21） Orphazyme A/S
（22） ProQR Therapeutics N.V
（23） UCB S.A（旧Ra Pharmaceuticals, Inc.）
（24） PTC Therapeutics, Inc
（25） Biogen Inc.（旧 Reata Pharmaceuticals, Inc.）
（26） Recordati Rare Diseases
（27） Rhythm Pharmaceuticals, Inc
（28） Sarepta Therapeutics, Inc
（29） SOM Innovation Biotech, S.A. (SOM Biotech)
（30） Stealth BioTherapeutics Inc
（31） Swedish Orphan Biovitrum AB
（32） Sanofi S.A.（旧 Translate Bio, Inc.）
（33） Ultragenyx Pharmaceutical Inc
（34） Vertex Pharmaceuticals, Inc
（35） Amgen Inc.（旧 Viela Bio, Inc.）
（36） Wave Life Sciences Ltd
（37） 株式会社オーファンパシフィック（OrphanPacific, Inc.）
（38） ノーベルファーマ株式会社
（39） Orchard Therapeutics PLC
（40） Ovid Therapeutics Inc
3-2. グローバル製薬企業の取組状況
（1） Novartis International AG
（2） Merck KGaA
（3） AstraZeneca
（4） Sanofi S. A
（5） Johnson & Johnson K.K.（Janssen Pharmaceutical K.K／ Actelion Pharmaceuticals Ltd,）
（6） Roche（中外製薬）
（7） AbbVie Inc
（8） Glaxo SmithKline（GSK）
（9） Pfizer
（10） Bayer
（11） Bristol-Myers Squibb／Celgene Corporation
（12） Boehringer Ingelheim
（13） Eli Lilly and Company
（14） Novo Nordisk
（15） ViiV Healthcare
3-3. 国内大手製薬企業及びOD開発企業動向
（1） 武田薬品工業株式会社
（2） 大塚製薬株式会社
（3） アステラス製薬株式会社
（4） 第一三共株式会社99F
（5） エーザイ株式会社
（6） 塩野義製薬株式会社
（7） 協和キリン株式会社
（8） 大正製薬ホールディングス
（9） 住友ファーマ （大日本住友製薬株式会社から社名変更；2022年4月1日）
（10） 参天製薬株式会社
（11） 田辺三菱製薬株式会社
（12） 日本たばこ産業株式会社
（13） 全薬工業株式会社
（14） KMバイオロジクス株式会社
（15） Meiji Seika ファルマ株式会社
（16） 日本新薬株式会社
（17） 小野薬品工業株式会社
（18） 藤本製薬
（19） キッセイ薬品工業株式会社
第4章 日本おける研究開発に対する支援体制と活用に向けて
4-1. 日本の支援体制（概要）
4-2. 医薬品医療機器総合機構（PMDA）の取組
（1） 先駆け審査指定制度などによるオーファンドラッグ開発促進
（2） レジストリ等リアルワールドデータを活用した臨床試験の効率化
4-3. 日本研究開発機構（AMED）の取組
（1） 創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業（プレオーファン）
（2） 難治性疾患実用化研究事業
（3） 難病の全ゲノム解析プロジェクト153F
4-4. 国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所 難病・免疫ゲノム研究センター 難病情報資源研究プロジェクトの取り組み
（1） 難病・免疫ゲノム研究センター 難病情報資源研究プロジェクト
（2） 指定難病患者データベース
（3） 難病研究資源バンク
（4） DDrare （難病・希少疾患創薬データベース）
補足データ
