現在、通常の医薬品（低分子医薬品、タンパク質医薬品等）や既存の治療法では治療が困難な疾患の治療法として遺伝子治療薬や細胞治療薬・組織治療薬、いわゆる再生医療等製品の研究開発が大きく発展しつつあります。
日本では、山中伸弥京都大学教授のiPS細胞樹立以来、細胞治療を含む再生医療への関心が高まり、2014年の薬機法施行なども進み、再生医療等製品（細胞及び組織治療薬）は2016年8月現在、4品目承認されています。また、遺伝子治療も、欧州で3製品、米国で1製品が承認されているほか、キメラ受容体遺伝子改変T細胞療法（CAR-T療法）が臨床試験で高い効果を示すなど、大手製薬企業も参入し、今後の進展が期待されています。
これら遺伝子治療薬、細胞治療薬・組織治療薬の推定される作用機序や材料組成は、低分子医薬品やタンパク質医薬品と異なります。このため、遺伝子治療薬ならびに細胞治療薬・組織治療薬の実用化・製造販売承認を目指した研究開発を規制するとき、低分子医薬品やタンパク質医薬品に対する規制とは異なる、新しいアプローチが必要となっています。また、その研究開発の急速な発展に伴って、遺伝子治療薬と細胞治療薬・組織治療薬に対する規制のアプローチには、絶えず科学的課題が提起されています。
本書では、こうした状況をふまえ、医薬品、医療機器、再生医療医薬品等のレギュラトリーサイエンスの調査研究事業を行っている(有)レギュラトリーサイエンス研究所編著、弊社の編集により、本書を発刊する運びとなりました。
本書は、遺伝子治療薬、細胞治療薬・組織治療薬の実用化・製造販売承認を目指した研究開発に対し、規制当局のガイダンスや議論、前臨床開発戦略ならびに臨床開発戦略、さらに製剤の製造、特性解析、品質管理について解説しています。本書が、遺伝子治療薬ならびに細胞治療薬・組織治療薬の開発に関わる皆様のお役に立てれば幸いです。
目次
はじめに
刊行にあたって
第1章 再生医療等製品の定義
1.1. 日本
1.2. 米国
1.3. 欧州
第2章 遺伝子治療薬の開発の歴史と現状
2.1. 定義
2.2. 歴史と現状
2.3. 遺伝子治療薬の研究開発動向
2.4. 日本での現状
2.5. 米国での現状
2.6. 欧州での現状
第3章 細胞治療薬と組織治療薬の開発の歴史と現状
3.1. 定義
3.2. 歴史と現状
3.3. 日本
3.4. 米国
3.5. 欧州
第4章 再生医療等製品の研究開発の課題
4.1. レギュラトリーサイエンス一般
4.2. 製造販売承認の可否
4.3. 薬価
4.4. 製造販売承認に必要な品質、前臨床試験及び臨床試験
第5章 日本における再生医療等製品の研究開発試験と製造販売承認
5.1. 再生医療等製品の定義
5.2. 再生医療等製品の治験
5.3. 再生医療等製品の製造販売承認申請とプロセス
5.4. 再生医療等製品の製造販売承認申請に必要な資料
5.5. 品質 （製造方法並びに規格及び試験方法等に関する試験・評価）
5.6. 非臨床安全性試験(毒性試験)
5.7. 効力又は性能を裏付ける試験
5.8. 薬物動態
5.9. 臨床試験等の試験成績に関する資料
5.10. 参考ガイドライン及び文献
5.11. 遺伝子治療用医薬品の品質及び安全性の評価
第6章 米国における細胞治療薬・組織治療薬の販売承認を目指した研究開発
6.1. 研究開発行政
6.2. 品質試験
6.3. 治験製剤
6.4. 前臨床評価
6.5. 細胞治療及び遺伝子治療製剤の臨床試験
6.6. ヒト細胞、組織、及び細胞及び組織利用製剤の相同使用
第7章 米国における遺伝子治療薬の初期臨床試験のIND
7.1. はじめに
7.2. 背景
7.3. 製剤の製造と特性解析
7.4. 前臨床試験
7.5. 臨床試験
7.6. 参考文献
7.7. 付録
第8章 欧州における幹細胞由来医薬品の販売承認を目指した品質、非臨床及び臨床試験
8.1. 幹細胞の定義と特性
8.2. 品質評価と試験
8.3. 非臨床安全性
8.4. 臨床について
8.5. 参考文献
第9章 欧州における組織加工製剤の販売承認を目指した臨床評価
9.1. はじめに
9.2. 範囲
9.3. 臨床的考察
9.4. 参考文献
第10章 欧州における遺伝子治療用医薬品の販売承認を目指した品質、非臨床及び臨床試験
10.1 背景
10.2. 範囲
10.3. 法的根拠
10.4. 品質
10.5. 非臨床開発
10.6. 臨床開発
10.7. 定義
10.8. 参考文献
第11章 欧州での先端医療医薬品のリスクベースに基づいた販売承認へのアプローチ
11.1. リスクに基づくアプローチ
11.2. 範囲
11.3. 法的根拠及び関連ガイドライン
11.4. Risk-based approach の方法論
11.5. 医薬品販売申請（MAA）資料に対する重要性
11.6. 用語解説
11.7. 略語
11.8. 参考文献
11.9. 付録
第12章 再生医療等製品の承認情報
12.1. 日本
12.2. 米国
12.3. 欧州
第13章 日本のガイドライン及び参考文献
13.1. MHLWの科学技術部会
13.2. 新医薬品の承認申請
13.3. 再生医療等製品の製造販売手順について
13.4. 再生医療等製品の製造販売承認申請について
13.5. 再生医療等製品の製造販売承認申請に際し留意すべき事項ついて
13.6. ヒト（同種）体性幹細胞加工医薬品等の品質及び安全性の確保について
13.7. ヒト（自己）iPS（様）細胞加工医薬品等の品質及び安全性の確保について
13.8. 遺伝子治療用医薬品の品質及び安全性の確保について
13.9. 再生医療等製品の品質と製造管理及び品質管理における要点
13.10. ヒト細胞加工製品に関する非臨床安全性評価における要点
13.11. 臨床試験の計画・実施におけるポイント（ヒト細胞加工製品を中心に）
13.12. 再生医療等製品の臨床試験の実施の基準に関するGCP省令の施行について
13.13. GCTP省令
13.14. GCTP省令の取扱い
13.15. 原薬等登録原簿の利用に関する指針
13.16. 細胞・組織加工医薬品等の製造に関連するものに係る原薬等登録原簿の登録申請書及び
その申請書に添付すべき資料の作成要領
第14章 米国のガイドライン及び参考文献
14.1. 関連ウエブサイト
14.2. ガイドライン
第15章 欧州のガイドライン及び参考文献
15.1. 関連ウエブサイト
15.2. ガイドライン
