レポートナンバー 0000005686
オーファンドラッグのグローバル開発 2012
株式会社シード・プランニング
〜 日欧米における承認制度と研究開発の動向・戦略 〜
発刊日
2012/07/05
言語日本語
体裁A4/322ページ
ライセンス/価格322ページ
0000005686
ポイント
医薬品・医療機器レギュレーション調査研究の専門家〔(有)レギュラトリーサイエンス研究所〕による編著
日欧米のオーファンドラッグ開発における課題、指定・販売に必要な試験・データ、承認、薬価・償還及び研究開発戦略、将来動向をわかりやすく解説
レポート概要
現在、世界的にみて6,000 の希少疾病があり、多くの希少疾病患者が満足な治療法がなく苦しんでいます。歴史的に云えば、行政機関、製薬企業、医療機関等はどちらかと云えば希少疾病用医薬品（以後オーファンドラッグと略す）の開発について興味を示しませんでした。1983 年、米国でオーファンドラッグの開発を促進するためのODA（the Orphan Drug Act）が制定されて以来、多くのオーファンドラッグが開発され、希少疾病に悩む多くの患者さんを救ってきました。しかしながら、オーファンドラッグ開発促進の法案が制定されているにも関わらず、多くの希少疾病患者は、希少疾病の認知度の低さ、適切な治療薬・診断がない、あるいは償還と云った様々な課題に直面しています。
医薬品開発に携わる企業がオーファンドラッグの開発という社会的使命を果たし、利益を得るためには、オーファンドラッグのグローバル開発は避けることができません。本書では、グローバルな視点に立脚し、医薬品開発全体が抱えている問題を最初に概説し、オーファンドラッグ開発の課題、オーファンドラッグの指定・販売に必要な試験・データ、承認、薬価・償還及び研究開発戦略、将来動向について解説を試みました。
レポート詳細
本書の特徴
◆ 日欧米のオーファンドラッグ開発における課題、指定・販売に必要な試験・データ、承認、
薬価・償還及び研究開発戦略、将来動向をわかりやすく解説
目次
序
１ 医薬品開発をめぐる課題
1.1 新規医薬品の承認状況と規制当局の取り組み
1.2 新規医薬品の開発成功率
2 希少疾病の特性・特徴と研究の取り組み
2.1 希少疾病の特性
3 オーファンドラッグの指定申請と承認の手続きとプロセス
3.1 日本でのオーファンドラッグの指定
3.2 米国
3.3 欧州
3.4 オーファンドラッグ開発への動機
4 オーファンドラッグの指定・承認の状況
4.1 米国
4.2 欧州
4.3 日本
4.4 オーファンドラッグの指定と承認
4.5 オーファンドラッグの売上高
5 オーファンドラッグの研究開発試験
5.1 オーファンドラッグの研究開発の課題と開発事例
5.2 オーファンドラッグのトランスレーショナルリサーチ
5.3 オーファンドラッグの創薬研究と非臨床試験
5.4 臨床試験
5.5 日本での承認オーファンドラッグの臨床試験の事例研究
5.6 国際共同治験
5.7 製造販売後調査
6 オーファンドラッグの薬価と償還
6.1 日本の薬価基準算出
6.2 承認オーファンドラッグの薬価（日本）
6.3 償還の問題と医療費の助成
7 オーファンドラッグの研究開発戦略
7.1 診断法の開発と個別化治療
7.2 グローバル開発
7.3 ファーマコジェノミックス研究
7.4 国際共同治験
7.5 インセンティブの最大限活用
7.6 ステークホールダーとの連携
7.7 開発候補品の選択
7.8 償還と薬価
8 将来動向
補遺Ⅰ オーファンドラッグの指定申請資料
補遺Ⅱ FDAとEMA共通のオーファンドラッグ指定申請書
補遺Ⅲ 米国で指定及び販売承認されたオーファンドラッグ
補遺Ⅳ 欧州で指定及び販売承認されたオーファンドラッグ
補遺Ⅴ 日本で販売承認されたオーファンドラッグ
補遺Ⅵ 日本での難病研究
補遺Ⅶ 日本で承認されたオーファンドラッグの臨床試験
補遺Ⅷ オーファンドラッグの薬価と算定方式（中医協資料）
補遺Ⅸ 日本の難治性疾患対策
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